W Polsce co roku diagnozuje siÄ™ 1,2–1,6 tys. pacjentów z ostrÄ… biaÅ‚aczkÄ… szpikowÄ…. Ten agresywny nowotwór może prowadzić do Å›mierci w ciÄ…gu zaledwie kilku tygodni. – Dotychczas pacjenci nie mieli teoretycznie żadnego leczenia oprócz standardowej chemioterapii, do której kwalifikowaÅ‚o siÄ™ tylko kilka procent z nich. Chorzy po prostu umierali – mówi Katarzyna Lisowska ze Stowarzyszenia Hematoonkologiczni. Sytuacja zmieniÅ‚a siÄ™ jednak od 1 wrzeÅ›nia br. W ramach programu leczenia chorych na ostrÄ… biaÅ‚aczkÄ™ szpikowÄ… refundacjÄ… objÄ™to trzy nowoczesne terapie. Lekarze mówiÄ… wprost, że to przeÅ‚om w polskiej hematoonkologii, dziÄ™ki któremu chorzy bÄ™dÄ… leczeni zgodnie ze Å›wiatowymi standardami.
– Ostra biaÅ‚aczka szpikowa to bardzo agresywny nowotwór, który nieleczony prowadzi do Å›mierci w ciÄ…gu 1,5–2 miesiÄ™cy. Dlatego niezwykle ważne jest wÅ‚Ä…czenie odpowiedniego leczenia jak najszybciej – podkreÅ›la w rozmowie z agencjÄ… Newseria Biznes prof. dr hab. n. med. Agnieszka Wierzbowska, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Åodzi.
Ostra biaÅ‚aczka szpikowa (AML) to najczÄ™stszy nowotwór krwi, który stanowi ok. 80 proc. wszystkich zachorowaÅ„ na ostre biaÅ‚aczki. Rozwija siÄ™ w szpiku, który jest fabrykÄ… biaÅ‚ych i czerwonych krwinek oraz pÅ‚ytek krwi. W wyniku choroby szpik stopniowo wypeÅ‚nia siÄ™ komórkami biaÅ‚aczkowymi, a linie produkcyjne poszczególnych rodzajów krwinek powoli zanikajÄ….
– Ostra biaÅ‚aczka szpikowa to choroba, która postÄ™puje w trybie natychmiastowym. Jeżeli nie zostanie rozpoznana przez lekarza rodzinnego przy standardowym badaniu morfologii krwi, to chory zazwyczaj trafia do szpitala już w bardzo ciężkim stanie – mówi Katarzyna Lisowska, przedstawicielka Stowarzyszenia Hematoonkologiczni.
Przyczyna AML nie jest znana, choć wyodrÄ™bniono już wiele czynników Å›rodowiskowych i genetycznych predysponujÄ…cych lub inicjujÄ…cych jej wystÄ…pienie. Do objawów choroby należą m.in. zmÄ™czenie, które czÄ™sto towarzyszy niedokrwistoÅ›ci, zawroty gÅ‚owy, bladość, skÅ‚onność do krwawieÅ„, wybroczyn i siÅ„ców, nocne poty i gorÄ…czka. CzÄ™sto sÄ… one jednak bagatelizowane przez pacjenta czy lekarza i tÅ‚umaczone zwykÅ‚ym przeziÄ™bieniem. Ostra biaÅ‚aczka szpikowa u wielu chorych wciąż jest wykrywana przypadkowo, przy okazji rutynowej morfologii krwi. ZwiÄ™kszona liczba biaÅ‚ych krwinek (leukocytoza) w badaniu morfologicznym pozwala na rozpoczÄ™cie dalszej diagnostyki, która obejmuje m.in. biopsjÄ™ szpiku z ocenÄ… cytologicznÄ… komórek w mikroskopie Å›wietlnym. Szpik poddawany jest również badaniom cytogenetycznym i molekularnym.
– AML jest jednym z najbardziej agresywnych nowotworów ukÅ‚adu krwiotwórczego – dodaje prof. Agnieszka Wierzbowska. – Przyjmuje siÄ™, że choruje mniej wiÄ™cej 4 na 100 tys. osób rocznie, co w Polsce każdego roku daje okoÅ‚o 1,2–1,6 tys. nowych przypadków. Zapadalność roÅ›nie istotnie wraz z wiekiem, mediana wynosi ok. 70 lat. Ponad poÅ‚owa chorych na ostrÄ… biaÅ‚aczkÄ™ szpikowÄ… to osoby powyżej 60. roku życia, w starszym wieku, które czÄ™sto majÄ… wiele chorób dodatkowych. To utrudnia wÅ‚Ä…czenie agresywnej chemioterapii, która stanowi zÅ‚oty standard leczenia mÅ‚odszych pacjentów.
Jak wskazuje, to wÅ‚aÅ›nie wiek chorego i jego predyspozycje genetyczne sÄ… dwoma gÅ‚ównymi czynnikami, które przesÄ…dzajÄ… o rokowaniach.
– W tej chwili dziÄ™ki nowym badaniom molekularnym, takim jak sekwencjonowanie nowej generacji, wiemy już, że AML to choroba bardzo zróżnicowana pod wzglÄ™dem genetycznym. Możemy wyodrÄ™bnić takie podtypy genetyczne, które rokujÄ… lepiej, rokujÄ… standardowo albo rokujÄ… bardzo źle – mówi kierownik Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Åodzi.
Inny zÅ‚oty standard, czyli najskuteczniejszy sposób leczenia AML, to przeszczep komórek krwiotwórczych. Ta metoda jest jednak możliwa do zastosowania gÅ‚ównie u mÅ‚odszych pacjentów, w ogólnie dobrym stanie zdrowia.
– Niestety ta opcja nie zawsze jest możliwa do wykonania u osób w starszym wieku, zwÅ‚aszcza powyżej 70. roku życia – precyzuje prof. Agnieszka Wierzbowska.
Ostatnimi laty w leczeniu AML dokonaÅ‚ siÄ™ jednak skokowy postÄ™p, który stwarza szansÄ™ szerszemu gronu pacjentów. W Europie zarejestrowano bowiem kilka nowych leków, które – dodane do klasycznej chemioterapii na wczesnym etapie leczenia – dajÄ… szansÄ™ wyleczenia znacznej części chorych. Od 1 wrzeÅ›nia br. trzy z nich zostaÅ‚y objÄ™te w Polsce refundacjÄ… w ramach programu lekowego B.114 „Leczenie chorych na ostrÄ… biaÅ‚aczkÄ™ szpikowÄ… (AML)”.
– DziÄ™ki tej decyzji bÄ™dziemy mogli leczyć ostre biaÅ‚aczki szpikowe w pierwszej linii tak, jak leczy siÄ™ na Å›wiecie, tzn. stosować spersonalizowanÄ… terapiÄ™, dopasowanÄ… do profilu mutacji genetycznej – podkreÅ›la kierownik Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Åodzi.
Pierwsza z terapii objÄ™tych refundacjÄ… to gemtuzumab ozogamycyny dla pacjentów dorosÅ‚ych z wczeÅ›niej nieleczonÄ… ostrÄ… biaÅ‚aczkÄ… szpikowÄ… z ekspresjÄ… antygenu CD33. To przeciwciaÅ‚o monoklonalne, które znaczÄ…co poprawia odsetek remisji i wyleczeÅ„ u chorych z ostrÄ… biaÅ‚aczkÄ… szpikowÄ… o korzystnym rokowaniu. Jego skuteczność siÄ™ga aż 75 proc.
– Gemtuzumab ozogamycyny jest immunotoksynÄ…, która za pomocÄ… przeciwciaÅ‚a monoklonalnego dostarcza truciznÄ™ wprost do komórki nowotworowej. W metaanalizie, czyli zbiorczej analizie piÄ™ciu dużych badaÅ„ klinicznych, wykazano, że w grupie standardowego ryzyka cytogenetycznego zwiÄ™ksza on szansÄ™ na wyleczenie z 55 do 75 proc. ZwiÄ™ksza jÄ… również w grupie poÅ›redniego ryzyka cytogenetycznego. Tutaj ten efekt jest dużo mniejszy, ale też wyraźny – tÅ‚umaczy prof. dr hab. n. med. Sebastian Marian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii SkÅ‚odowskiej-Curie, OddziaÅ‚ w Gliwicach.
Od 1 wrzeÅ›nia br. refundacjÄ… objÄ™ty zostaÅ‚y też wenetoklaks – lek dla chorych starszych, którzy nie kwalifikujÄ… siÄ™ do intensywnego leczenia. Jak podkreÅ›la prof. Sebastian Giebel, to grupa chorych, która do tej pory wÅ‚aÅ›ciwie nie miaÅ‚a szans na wyleczenie, a teraz jest ona szacowana na 20–25 proc. Kolejny lek to gilterytynib – dla pacjentów z nawrotem choroby bÄ…dź odpornych na dotychczasowe leczenie i z niekorzystnymi rokowaniami. Co istotne, dla tej grupy chorych nie ma już innej alternatywy.
– To jest caÅ‚kowity przeÅ‚om dla naszych pacjentów, ponieważ wczeÅ›niej nie mieli teoretycznie żadnego leczenia oprócz standardowej chemioterapii, do której kwalifikowaÅ‚o siÄ™ tylko kilka procent. Chorzy po prostu umierali. Natomiast to, co zadziaÅ‚o siÄ™ w ostatnim czasie, to jest ogromny przeÅ‚om, za który jesteÅ›my wdziÄ™czni – podkreÅ›la Katarzyna Lisowska.
Jak wskazuje prof. Agnieszka Wierzbowska, dziÄ™ki tej decyzji lekarze bÄ™dÄ… mieli do wyboru szerokie spektrum opcji terapeutycznych, a polscy pacjenci bÄ™dÄ… leczeni zgodnie ze Å›wiatowymi standardami. Dotychczas jedynym lekiem w programie lekowym B.114 „Leczenie chorych na ostrÄ… biaÅ‚aczkÄ™ szpikowÄ… (AML)” byÅ‚a midostauryna dla dorosÅ‚ych pacjentów z nowo rozpoznanÄ… ostrÄ… biaÅ‚aczkÄ… szpikowÄ… i z udokumentowanÄ… mutacjÄ… genu FLT3. ByÅ‚a to pierwsza w Polsce terapia refundowana (od 1 maja 2021 roku) w programie lekowym dla tej grupy chorych.