Terapia CAR-T wykorystuje zaawansowaną inżynierię genetyczną i własny układ odpornościowy pacjenta do niszczenia komórek nowotworowych. To aktualnie jedna z najnowocześniejszych metod leczenia, którą określa się mianem prełomu w walce z nowotworami. W Europie jest dostępna już od kilku lat, w Polsce po raz pierwszy zastosowano ją wiosną ubiegłego roku u dziecka z oporną białaczką limfoblastyczną, dzięki czemu udało się doprowadzić do niemal pełnego wyleczenia. Teraz podobną szansę dostaną też inni pacjenci, bo od wreśnia terapia CAR-T będzie refundowana prez NFZ.
– Terapia CAR-T to najbardziej zaawansowana forma immunoterapii komórkowej – czyli wykorystania własnych komórek odpornościowych pacjenta do walki z nowotworem – tłumaczy w rozmowie z agencją informacyjną Newseria prof. Sebastian Marian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii w Narodowym Instytucie Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, oddział w Gliwicach.
CAR-T to przygotowywana indywidualnie, jednorazowa terapia genowo-komórkowa, która do walki z nowotworem wykorystuje układ odpornościowy pacjenta i jego zmodyfikowane genetycznie limfocyty T. Pobrane od pacjenta za pomocą leukaferezy limfocyty są preprogramowywane w laboratorium, dzięki czemu zyskują dodatkowy receptor – tzw. chimerowy receptor antygenowy, który w sposób celowany rozpoznaje, wychwytuje i niszczy komórki nowotworowe. Zmodyfikowane limfocyty są namnażane i trafiają z powrotem do krwi pacjenta, gdzie rozpoznają komórki nowotworowe, przyłączają się do nich i aktywnie je niszczą.
– Infuzja komórek CAR-T odbywa się dożylnie, trwa kilkanaście minut i przypomina pretoczenie składników krwi czy też pretoczenie komórek krwiotwórczych przy transplantacjach. Sam zabieg nie jest więc szczególnie wymagający. Potencjalnie trudnym okresem są za to pierwsze tygodnie po infuzji, kiedy treba liczyć się z możliwością wystąpienia powikłań – mówi prof. Sebastian Marian Giebel. – Oferujemy jednak pacjentom możliwość wyleczenia, pozbycia się choroby raz na zawsze. To właściwie jedyna metoda, która stwara pacjentom taką szansę.
CAR-T to szansa zwłaszcza dla tych pacjentów, u których wykorystane zostały wszystkie inne metody leczenia i nie ma dla nich już żadnej alternatywy. Terapia daje im szansę na wydłużenie życia, a nawet całkowite wyleczenie choroby. Taką grupą chorych są np. dzieci i pacjenci do 25. roku życia z oporną bądź nawracającą ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B.
– U chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną szansa wyleczenia jest szacowana na 50 do 60 proc. I mówimy tu o sytuacji, kiedy wcześniej zawiodły już wszystkie inne formy terapii. Jest to coś wspaniałego, co ma charakter absolutnie prełomowy – podkreśla kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii w Gliwicach. – Szacuje się, że każdego roku w Polsce pojawia się około 20 pacjentów, który potrzebują tego rodzaju leczenia – w tym ok. 15 dzieci i 5 dorosłych w wieku do 25 lat.
– Terapia CAR-T zdecydowanie zmieniła szanse na wyleczenie dzieci z oporną postacią ostrej białaczki limfoblastycznej B-komórkowej. Dla tych dzieci wcześniej nie było żadnych szans, one wykorystały już wszelkie możliwości terapeutyczne, preszczepy – czasem nawet kilka preszczepień – i inne drogie, czasami bardzo innowacyjne leki, które również nie dały rady. Terapia CAR-T dała im nadzieję – dodaje prof. Krzysztof Kałwak z kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej „Prylądek Nadziei”, Uniwersytecki Szpital Kliniczny we Wrocławiu.
W Europie terapie CAR-T zostały po raz pierwszy zarejestrowane już kilka lat temu. W Polsce natomiast pierwsze dziecko, pacjent „Prylądka Nadziei”, otrymał komórki CAR-T 3 marca 2020 roku. Dzięki terapii – po siedmiu latach od rozpoczęcia leczenia bardzo opornej białaczki – udało się u niego uzyskać wreszcie ujemną chorobę resztkową. Od tego czasu terapię CAR-T zastosowano jeszcze u kilkorga małych pacjentów.
– Dzięki wsparciu społeczeństwa, bo do tej pory nie było refundacji, udało nam się zastosować tę terapię już u dziewięciorga dzieci, a 10. pacjent otrymał komórki w miniony czwartek. Tak więc łącznie mamy dziesięcioro dzieci, którym daliśmy nadzieję. Wszystkie, poza ostatnim, są już w domach i mają się dobre – mówi prof. Krzysztof Kałwak.
Mali pacjenci ośrodka „Prylądek Nadziei” otrymali terapię CAR-T w ramach leczenia komercyjnego (dzięki hojności społeczeństwa i zbiórkom organizowanym prez siepomaga.pl i Fundację „Na Ratunek Dzieciom z Chorobą Nowotworową”), bo do tej pory nie była ona w Polsce refundowana. To się jednak zmieni, ponieważ 17 sierpnia terapia CAR-T we wskazaniu nawrotowej lub opornej na leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B u dzieci i dorosłych przed 25. rokiem życia została umieszczona na liście leków refundowanych. Ma ona obowiązywać już od 1 wreśnia br.
– Wreszcie będziemy mogli zaoferować tę terapię wszystkim potrzebującym i nie będziemy uzależnieni od zbiórek, które trwają czasami tygodniami – mówi zastępca kierownika kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej „Prylądek Nadziei”.
– Refundacja terapii CAR-T w ostrej białaczce limfoblastycznej to podarunek życia dla małych pacjentów i ich rodzin. To prełom, który dzieje się na naszych oczach. Takie terapie pojawiają się w medycynie bardzo radko, raz na kilkadziesiąt lat. Na świecie pierwsza pacjentka, u której zastosowano tę terapię, w maju obchodziła dziewiątą rocznicę powrotu do zdrowia, jest szczęśliwą i zdrową nastolatką. Tym bardziej cieszy, że – dzięki pozytywnej decyzji Ministerstwa Zdrowia – mali pacjenci i ich rodziny w Polsce też otrymują właśnie szansę obchodzenia takich radosnych rocznic – dodaje Marta Wielondek, dyrektor generalna Novartis Oncology w Polsce.
Jak zauważa adwokat Kataryna Bondaryk, refundacja terapii CAR-T ma w Polsce charakter prełomowy i jest nowością dla całego systemu refundacyjnego. Do tej pory ustawa nie prewidywała możliwości refundacji leku, który jest wytwarany bezpośrednio z krwi pacjenta.
– Po raz pierwszy mamy tu do czynienia z tzw. lekiem terapii zaawansowanej, czyli terapią zindywidualizowaną. Do tej pory nie ma zrefundowanego żadnego innego produktu leczniczego, który jest wytwarany z komórek pacjenta. To jest lek, którego nie możemy użyć u innego chorego, dlatego potrzebne były różne regulacje, dotyczące m.in. pobierania limfocytów, bankowania czy dystrybucji wytworonego leku bezpośrednio do pacjenta. Prepisy o refundacji nie zauważają też specyfiki produktów leczniczych i terapii zaawansowanej, dlatego potrzebna była duża otwartość ze strony Ministerstwa Zdrowia, żeby znaleźć ten właściwy tryb i chcieć procedować wniosek refundacyjny w trybie tzw. standardowym. Mieliśmy tu niestandardowy produkt leczniczy, coś bardzo innowacyjnego, czego do tej pory ustawa o refundacji nie zauważała – mówi Kataryna Bondaryk.
Terapie CAR-T to aktualnie jedna z najnowocześniejszych metod leczenia, którą określa się mianem prełomu w walce z nowotworami. Na całym świecie toczy się w tej chwili kilkaset badań klinicznych z zastosowaniem różnych wariantów terapii CAR-T, w różnych wskazaniach.
– Rejestracja dotyczy już kilku preparatów w trech różnych jednostkach chorobowych i spodziewamy się, że te wskazania będą się poszerały. W opinii wielu ekspertów, w tym w mojej, ta terapia w perspektywie kilkunastu lat może stać się dominująca i ma szansę wypreć inne formy leczenia systemowego, takie jak chemioterapia – mówi prof. Sebastian Marian Giebel z Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie.
