Nie celowanie w konkretny typ komórek nowotworowych, ale blokowanie genów odpowiedzialnych za proces nowotworenia ma byc podstawa dzialania platformy wykorystujacej technologie krótkich interferujacych RNA (siRNA, z ang. small interfering RNA) do walki z nowotworami. Rozwijane prez polska firme BS Biotechna rozwiazanie ma takze umozliwic celowane dostarczanie do organizmu terapii preciwnowotworowej. Ten projekt uzyskal niedawno dofinansowanie Agencji Badan Medycznych. Jak podkreslaja naukowcy, opracowywane rozwiazanie jest innowacyjne, bo mozna je zastosowac do róznych rodzajów raka. Technologia RNA jest uznawana za jedna z potencjalnie najbardziej uzytecznych w leczeniu nowotworów i prewencji nawrotów choroby.
– BS Biotechna rozwija autorska platforme dostarczania terapeutycznych czasteczek RNA do komórek nowotworowych, tak aby wyciszac geny odpowiedzialne za proces nowotworenia. Ta platforma jest na tyle unikalna, ze pozwala na zachowanie wlasciwosci terapeutycznych kruchego i nietrwalego zwiazku, jakim jest RNA w temperature ludzkiego organizmu, prez dosyc dlugi czas. Dzieki tej platformie jestesmy w stanie dostarczac siRNA i wyciszac geny, które napedzaja proces nowotworowy, a jednoczesnie staramy sie identyfikowac takie cele molekularne, które nie sa charakterystyczne dla okreslonego typu nowotworu, dla okreslonej histologii, ale sa istotne z punktu nowotworenia w ogóle. Mozna wiec je zastosowac do dowolnego typu nowotworu, o ile wykazuje on jakas podatnosc molekularna – informuje w wywiadzie dla agencji Newseria Innowacje dr hab. n. farm. Artur Wnorowski, profesor Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, dyrektor do spraw naukowych technologii RNA w BS Biotechna.
Firma wybrala szereg celów molekularnych, których nie udalo sie osiagnac przy uzyciu klasycznych, niskoczasteczkowych inhibitorów. To takie bialka, które nie maja dobre zdefiniowanej struktury lub maja wlasciwosci budulcowe, a jednoczesnie sa zaangazowane w proces nowotworenia. Nie maja one centrum aktywnego, nie sa receptorami, trudno do nich przyczepic jakakolwiek czasteczke lub inhibitor, a jednoczesnie wciaz mozna w nie celowac przy uzyciu kwasów nukleinowych.
– To jeden z unikalnych aspektów, który mamy w portfolio. Drugi to wlasnie system drug delivery, system dostarczania owych kwasów nukleinowych do komórek, który jest systemem modulowym. Jestesmy w stanie nasze nanoczasteczki uzbrajac w leki niskoczasteczkowe jako dodatkowy element o dzialaniu synergistycznym, jestesmy w stanie na powierchni naszych nanoczasteczek montowac molekuly naprowadzajace, które beda sie wiazac do czasteczek wystepujacych na powierchni komórek nowotworowych i przez to umozliwia precyzyjne dostarczanie terapeutycznego ladunku do komórek nowotworowych – wyjasnia prof. Artur Wnorowski.
Tym, co wyróznia technologie rozwijana prez Polaków, jest jej uniwersalnosc.
– Nie staramy sie celowac w okreslona histologie nowotworu, czy w raka piersi, czy pluc. Nie tak patrymy na chorobe nowotworowa. Staramy sie identyfikowac zmiany genetyczne, jakies podatnosci molekularne, które wystepuja w róznych typach nowotworów i odpowiadaja za nowotworenie jako takie, niezaleznie od tego, w jakim naradzie dana zmiana molekularna sie pojawi. Naszym celem jest identyfikacja cech, podatnosci molekularnych w dowolnym nowotwore i uderenie wlasnie w taka podatnosc, która powinna byc skuteczna, niezaleznie od tkanki, w której nowotwór powstal – podkresla dyrektor ds. naukowych technologii RNA w BS Biotechna.
Z raportu Vantage Market Research wynika, ze swiatowy rynek szczepionek i leków preciwnowotworowych opartych na mRNA, który w 2022 roku byl wart niespelna 55 mld dol., zwiekszy do konca dekady obroty do ponad 193 mld dol. Innowacja opracowywana prez polskich naukowców ma wiec bardzo duzy potencjal wdrozeniowy. Aby to bylo mozliwe, potrzebne jest jednak wsparcie dalszych badan.
Projekt BS Biotechna dotyczacy rozwoju leków na bazie nanoczastek RNA do zastosowania w terapii preciwnowotworowej wraz z budowa platformy do ich celowanego dostarczania w sierpniu znalazl sie na liscie zwyciezców konkursu Agencji Badan Medycznych na rozwój medycyny celowanej lub personalizowanej na bazie produktów leczniczych opartych na kwasach nukleinowych i zwiazkach drobnoczasteczkowych. Spólka otrymala ponad 32 mln zl.
– Z punktu widzenia pacjenta wazne jest dzialanie na poziomie panstw, które moga próbowac tworyc nowe rozwiazania, takie jak dedykowane jednostki szpitalne, gdzie bedzie sie tworyc terapie spersonalizowane, oparte chociazby o RNA czy kwasy nukleinowe jako takie – wskazuje prof. Artur Wnorowski. – Istotnym faktem z punktu widzenia komunikacji spolecznej jest to, ze RNA ma bardzo wiele wcielen i inkarnacji. Mozemy mówic o mRNA, które mozna wykorystac do produkcji bialka, którego brakuje w organizmie; istnieja czasteczki siRNA, które pozwalaja na wylaczanie wlasciwie dowolnego bialka chorobotwórczego. Do tego mamy wiele róznych innych typów RNA, co preklada sie na skomplikowana nature tych czasteczek, ale i stwara wiele mozliwosci potencjalnego zastosowania w medycynie.
Technologia siRNA jest jedna z nowych strategii w walce z nowotworami i chorobami genetycznymi. Duze koncerny farmaceutyczne i instytuty naukowe prowadza badania nad jej wykorystaniem w opracowaniu terapii chorób, w których obecnie stosuje sie jedynie leczenie objawowe lub dostepne terapie sa malo skuteczne. Niedawno szwajcarska firma Novartis zawarla z amerykanskim predsiebiorstwem biotechnologicznym DTx Pharma umowe opiewajaca na 1 mld dol., w ramach której firmy wykorystaja platforme dostarczania terapeutycznych czasteczek siRNA do komórek oslonki mielinowej wlókien nerwowych. Zaprojektowana prez DTx Pharma czasteczka siRNA ma wyciszac ekspresje jednego z genów, którego nadmierna aktywacja przyczynia sie do niszczenia otoczki mielinowej nerwów, co prowadzi do rozwoju dziedzicznej neuropatii ruchowo-czuciowej. Opracowana technologia siRNA moze zaowocowac powstaniem pierwszych skutecznych terapii dla tej i innych chorób nerwowo-miesniowych.
