Terapia CAR-T wykorzystuje zaawansowanÄ… inżynieriÄ™ genetycznÄ… i wÅ‚asny ukÅ‚ad odpornoÅ›ciowy pacjenta do niszczenia komórek nowotworowych. To aktualnie jedna z najnowoczeÅ›niejszych metod leczenia, którÄ… okreÅ›la siÄ™ mianem przeÅ‚omu w walce z nowotworami. W Europie jest dostÄ™pna już od kilku lat, w Polsce po raz pierwszy zastosowano jÄ… wiosnÄ… ubiegÅ‚ego roku u dziecka z opornÄ… biaÅ‚aczkÄ… limfoblastycznÄ…, dziÄ™ki czemu udaÅ‚o siÄ™ doprowadzić do niemal peÅ‚nego wyleczenia. Teraz podobnÄ… szansÄ™ dostanÄ… też inni pacjenci, bo od wrzeÅ›nia terapia CAR-T bÄ™dzie refundowana przez NFZ.
– Terapia CAR-T to najbardziej zaawansowana forma immunoterapii komórkowej – czyli wykorzystania wÅ‚asnych komórek odpornoÅ›ciowych pacjenta do walki z nowotworem – tÅ‚umaczy w rozmowie z agencjÄ… informacyjnÄ… Newseria prof. Sebastian Marian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii w Narodowym Instytucie Onkologii im. Marii SkÅ‚odowskiej-Curie, oddziaÅ‚ w Gliwicach.
CAR-T to przygotowywana indywidualnie, jednorazowa terapia genowo-komórkowa, która do walki z nowotworem wykorzystuje ukÅ‚ad odpornoÅ›ciowy pacjenta i jego zmodyfikowane genetycznie limfocyty T. Pobrane od pacjenta za pomocÄ… leukaferezy limfocyty sÄ… przeprogramowywane w laboratorium, dziÄ™ki czemu zyskujÄ… dodatkowy receptor – tzw. chimerowy receptor antygenowy, który w sposób celowany rozpoznaje, wychwytuje i niszczy komórki nowotworowe. Zmodyfikowane limfocyty sÄ… namnażane i trafiajÄ… z powrotem do krwi pacjenta, gdzie rozpoznajÄ… komórki nowotworowe, przyÅ‚Ä…czajÄ… siÄ™ do nich i aktywnie je niszczÄ….
– Infuzja komórek CAR-T odbywa siÄ™ dożylnie, trwa kilkanaÅ›cie minut i przypomina przetoczenie skÅ‚adników krwi czy też przetoczenie komórek krwiotwórczych przy transplantacjach. Sam zabieg nie jest wiÄ™c szczególnie wymagajÄ…cy. Potencjalnie trudnym okresem sÄ… za to pierwsze tygodnie po infuzji, kiedy trzeba liczyć siÄ™ z możliwoÅ›ciÄ… wystÄ…pienia powikÅ‚aÅ„ – mówi prof. Sebastian Marian Giebel. – Oferujemy jednak pacjentom możliwość wyleczenia, pozbycia siÄ™ choroby raz na zawsze. To wÅ‚aÅ›ciwie jedyna metoda, która stwarza pacjentom takÄ… szansÄ™.
CAR-T to szansa zwÅ‚aszcza dla tych pacjentów, u których wykorzystane zostaÅ‚y wszystkie inne metody leczenia i nie ma dla nich już żadnej alternatywy. Terapia daje im szansÄ™ na wydÅ‚użenie życia, a nawet caÅ‚kowite wyleczenie choroby. TakÄ… grupÄ… chorych sÄ… np. dzieci i pacjenci do 25. roku życia z opornÄ… bÄ…dź nawracajÄ…cÄ… ostrÄ… biaÅ‚aczkÄ… limfoblastycznÄ… z komórek B.
– U chorych na ostrÄ… biaÅ‚aczkÄ™ limfoblastycznÄ… szansa wyleczenia jest szacowana na 50 do 60 proc. I mówimy tu o sytuacji, kiedy wczeÅ›niej zawiodÅ‚y już wszystkie inne formy terapii. Jest to coÅ› wspaniaÅ‚ego, co ma charakter absolutnie przeÅ‚omowy – podkreÅ›la kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii w Gliwicach. – Szacuje siÄ™, że każdego roku w Polsce pojawia siÄ™ okoÅ‚o 20 pacjentów, którzy potrzebujÄ… tego rodzaju leczenia – w tym ok. 15 dzieci i 5 dorosÅ‚ych w wieku do 25 lat.
– Terapia CAR-T zdecydowanie zmieniÅ‚a szanse na wyleczenie dzieci z opornÄ… postaciÄ… ostrej biaÅ‚aczki limfoblastycznej B-komórkowej. Dla tych dzieci wczeÅ›niej nie byÅ‚o żadnych szans, one wykorzystaÅ‚y już wszelkie możliwoÅ›ci terapeutyczne, przeszczepy – czasem nawet kilka przeszczepieÅ„ – i inne drogie, czasami bardzo innowacyjne leki, które również nie daÅ‚y rady. Terapia CAR-T daÅ‚a im nadziejÄ™ – dodaje prof. Krzysztof KaÅ‚wak z kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii DzieciÄ™cej „PrzylÄ…dek Nadziei”, Uniwersytecki Szpital Kliniczny we WrocÅ‚awiu.
W Europie terapie CAR-T zostaÅ‚y po raz pierwszy zarejestrowane już kilka lat temu. W Polsce natomiast pierwsze dziecko, pacjent „PrzylÄ…dka Nadziei”, otrzymaÅ‚ komórki CAR-T 3 marca 2020 roku. DziÄ™ki terapii – po siedmiu latach od rozpoczÄ™cia leczenia bardzo opornej biaÅ‚aczki – udaÅ‚o siÄ™ u niego uzyskać wreszcie ujemnÄ… chorobÄ™ resztkowÄ…. Od tego czasu terapiÄ™ CAR-T zastosowano jeszcze u kilkorga maÅ‚ych pacjentów.
– DziÄ™ki wsparciu spoÅ‚eczeÅ„stwa, bo do tej pory nie byÅ‚o refundacji, udaÅ‚o nam siÄ™ zastosować tÄ™ terapiÄ™ już u dziewiÄ™ciorga dzieci, a 10. pacjent otrzymaÅ‚ komórki w miniony czwartek. Tak wiÄ™c Å‚Ä…cznie mamy dziesiÄ™cioro dzieci, którym daliÅ›my nadziejÄ™. Wszystkie, poza ostatnim, sÄ… już w domach i majÄ… siÄ™ dobrze – mówi prof. Krzysztof KaÅ‚wak.
Mali pacjenci oÅ›rodka „PrzylÄ…dek Nadziei” otrzymali terapiÄ™ CAR-T w ramach leczenia komercyjnego (dziÄ™ki hojnoÅ›ci spoÅ‚eczeÅ„stwa i zbiórkom organizowanym przez siepomaga.pl i FundacjÄ™ „Na Ratunek Dzieciom z ChorobÄ… NowotworowÄ…”), bo do tej pory nie byÅ‚a ona w Polsce refundowana. To siÄ™ jednak zmieni, ponieważ 17 sierpnia terapia CAR-T we wskazaniu nawrotowej lub opornej na leczenie ostrej biaÅ‚aczki limfoblastycznej z komórek B u dzieci i dorosÅ‚ych przed 25. rokiem życia zostaÅ‚a umieszczona na liÅ›cie leków refundowanych. Ma ona obowiÄ…zywać już od 1 wrzeÅ›nia br.
– Wreszcie bÄ™dziemy mogli zaoferować tÄ™ terapiÄ™ wszystkim potrzebujÄ…cym i nie bÄ™dziemy uzależnieni od zbiórek, które trwajÄ… czasami tygodniami – mówi zastÄ™pca kierownika kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii DzieciÄ™cej „PrzylÄ…dek Nadziei”.
– Refundacja terapii CAR-T w ostrej biaÅ‚aczce limfoblastycznej to podarunek życia dla maÅ‚ych pacjentów i ich rodzin. To przeÅ‚om, który dzieje siÄ™ na naszych oczach. Takie terapie pojawiajÄ… siÄ™ w medycynie bardzo rzadko, raz na kilkadziesiÄ…t lat. Na Å›wiecie pierwsza pacjentka, u której zastosowano tÄ™ terapiÄ™, w maju obchodziÅ‚a dziewiÄ…tÄ… rocznicÄ™ powrotu do zdrowia, jest szczęśliwÄ… i zdrowÄ… nastolatkÄ…. Tym bardziej cieszy, że – dziÄ™ki pozytywnej decyzji Ministerstwa Zdrowia – mali pacjenci i ich rodziny w Polsce też otrzymujÄ… wÅ‚aÅ›nie szansÄ™ obchodzenia takich radosnych rocznic – dodaje Marta Wielondek, dyrektor generalna Novartis Oncology w Polsce.
Jak zauważa adwokat Katarzyna Bondaryk, refundacja terapii CAR-T ma w Polsce charakter przeÅ‚omowy i jest nowoÅ›ciÄ… dla caÅ‚ego systemu refundacyjnego. Do tej pory ustawa nie przewidywaÅ‚a możliwoÅ›ci refundacji leku, który jest wytwarzany bezpoÅ›rednio z krwi pacjenta.
– Po raz pierwszy mamy tu do czynienia z tzw. lekiem terapii zaawansowanej, czyli terapiÄ… zindywidualizowanÄ…. Do tej pory nie ma zrefundowanego żadnego innego produktu leczniczego, który jest wytwarzany z komórek pacjenta. To jest lek, którego nie możemy użyć u innego chorego, dlatego potrzebne byÅ‚y różne regulacje, dotyczÄ…ce m.in. pobierania limfocytów, bankowania czy dystrybucji wytworzonego leku bezpoÅ›rednio do pacjenta. Przepisy o refundacji nie zauważajÄ… też specyfiki produktów leczniczych i terapii zaawansowanej, dlatego potrzebna byÅ‚a duża otwartość ze strony Ministerstwa Zdrowia, żeby znaleźć ten wÅ‚aÅ›ciwy tryb i chcieć procedować wniosek refundacyjny w trybie tzw. standardowym. MieliÅ›my tu niestandardowy produkt leczniczy, coÅ› bardzo innowacyjnego, czego do tej pory ustawa o refundacji nie zauważaÅ‚a – mówi Katarzyna Bondaryk.
Terapie CAR-T to aktualnie jedna z najnowoczeÅ›niejszych metod leczenia, którÄ… okreÅ›la siÄ™ mianem przeÅ‚omu w walce z nowotworami. Na caÅ‚ym Å›wiecie toczy siÄ™ w tej chwili kilkaset badaÅ„ klinicznych z zastosowaniem różnych wariantów terapii CAR-T, w różnych wskazaniach.
– Rejestracja dotyczy już kilku preparatów w trzech różnych jednostkach chorobowych i spodziewamy siÄ™, że te wskazania bÄ™dÄ… siÄ™ poszerzaÅ‚y. W opinii wielu ekspertów, w tym w mojej, ta terapia w perspektywie kilkunastu lat może stać siÄ™ dominujÄ…ca i ma szansÄ™ wyprzeć inne formy leczenia systemowego, takie jak chemioterapia – mówi prof. Sebastian Marian Giebel z Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii SkÅ‚odowskiej-Curie.
