Terapia CAR-T wykorzystuje wÅ‚asny ukÅ‚ad odpornoÅ›ciowy pacjenta i zaawansowanÄ… inżynieriÄ™ genetycznÄ… do walki z nowotworem. Potrafi caÅ‚kowicie wyleczyć część chorych na ostrÄ… biaÅ‚aczkÄ™ limfoblastycznÄ…, jest też skuteczna u okoÅ‚o poÅ‚owy pacjentów chorych na chÅ‚oniaka rozlanego. Na razie stosuje siÄ™ jÄ… w okreÅ›lonych wskazaniach opornych lub nawrotowych nowotworów krwi, ale na caÅ‚ym Å›wiecie trwajÄ… badania kliniczne, które majÄ… sprawdzić skuteczność tej metody w innych chorobach nowotworowych. Lekarze i eksperci okreÅ›lajÄ… jÄ… mianem przeÅ‚omu w leczeniu nowotworów. Terapie CAR-T sÄ… już zarejestrowane i refundowane w co najmniej kilkunastu krajach Europy, a w Polsce w tym roku majÄ… ruszyć rozmowy Ministerstwa Zdrowia z firmami farmaceutycznymi dotyczÄ…ce jej finansowania.
– Terapia CAR-T jest bardzo zindywidualizowana, bo jest oparta na komórkach wÅ‚asnych czÅ‚owieka, które majÄ… zmieniany materiaÅ‚ genetyczny i wracajÄ… niejako do organizmu, aby walczyć z chorobÄ… nowotworowÄ…. To jest zupeÅ‚nie nowe otwarcie i zupeÅ‚nie nowe podejÅ›cie do terapii chorób – mówi agencji Newseria Biznes prof. dr hab. n. med. Marcin Czech, kierownik ZespoÅ‚u ds. ZakażeÅ„ Szpitalnych w Instytucie Matki i Dziecka, podsekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia w latach 2017–2019.
– Każdy z nas ma komórki odpornoÅ›ciowe zdolne do walki z rakiem, ale jest ich stosunkowo maÅ‚o. Kiedy nowotwór jest rozwiniÄ™ty, one nie sÄ… w stanie sobie z nim poradzić. Terapia CAR-T polega na tym, że pobieramy z krwi pacjenta jego komórki odpornoÅ›ciowe, zwane limfocytami T, które trafiajÄ… do laboratorium, gdzie sÄ… genetycznie przeprogramowywane. Wprowadza siÄ™ im specjalny gen, który pozwala rozpoznawać antygeny komórek nowotworowych. W laboratoriach sÄ… też stymulowane i namnażane tak, żeby byÅ‚o ich jak najwiÄ™cej. Później trafiajÄ… z powrotem do krwioobiegu pacjenta i rozchodzÄ… siÄ™ po organizmie, gdzie wyszukujÄ… i niszczÄ… komórki nowotworowe – tÅ‚umaczy prof. dr hab. n. med. Sebastian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii w Narodowym Instytucie Onkologii im. Marii SkÅ‚odowskiej-Curie, OddziaÅ‚ w Gliwicach.
Terapie CAR-T sÄ… postrzegane jako przeÅ‚om w leczeniu chorych na nowotwór, bo dajÄ… szansÄ™ na życie u części pacjentów, którzy wyczerpali już inne metody leczenia. Minęły dwa lata od zarejestrowania w Europie pierwszych tego typu terapii. SÅ‚użą one leczeniu pacjentów do 25. roku życia, chorych na opornÄ… bÄ…dź nawracajÄ…cÄ… ostrÄ… biaÅ‚aczkÄ™ limfoblastycznÄ… z komórek B, a także pacjentów dorosÅ‚ych chorych na opornego/nawracajÄ…cego chÅ‚oniaka rozlanego z dużych komórek B i pierwotnego chÅ‚oniaka Å›ródpiersia z dużych komórek B.
– Jest to bezprecedensowa terapia, wspierajÄ…ca naturalnÄ… walkÄ™ z nowotworem. PrzyzwyczailiÅ›my siÄ™ do leczenia chorób nowotworowych w sposób przewlekÅ‚y i dÅ‚ugoterminowy. Tymczasem przy CAR-T jeden wlew ma wieloletni potencjaÅ‚ leczniczy – mówi Emanuele Ostuni, dyrektor zarzÄ…dzajÄ…cy Cell & Gene Therapy w Novartis Oncology, jednej z firm, które oferujÄ… takÄ… terapiÄ™.
CAR-T można stosować u części pacjentów, u których zostaÅ‚y wykorzystane wszystkie inne możliwoÅ›ci terapeutyczne i nie ma dla nich już żadnej alternatywy, a jednoczeÅ›nie speÅ‚niajÄ… kryteria kwalifikacji do leczenia. Terapia daje im szansÄ™ na wydÅ‚użenie życia, a nawet caÅ‚kowite wyleczenie choroby.
– Ta terapia byÅ‚a zastosowana u chorych, u których zawodziÅ‚y co najmniej dwie wczeÅ›niejsze linie leczenia i którym mieliÅ›my niewiele do zaproponowania. Prognozowany czas przeżycia takich osób nie przekracza szeÅ›ciu miesiÄ™cy. Tymczasem terapia CAR-T cells pozwoliÅ‚a na uzyskanie remisji, czyli stanu, w którym choroby prawie w ogóle nie widać u niemal wszystkich chorych na ostrÄ… biaÅ‚aczkÄ™ limfoblastycznÄ… i ponad poÅ‚owy chorych na chÅ‚oniaka rozlanego. Można szacować, że okoÅ‚o 50 proc. pacjentów z biaÅ‚aczkÄ… i ok. 40 proc. pacjentów z chÅ‚oniakami jesteÅ›my w stanie tÄ… metodÄ… wyleczyć. Z wykorzystaniem innych metod ta szansa nie przekracza 10 proc. – wskazuje prof. Sebastian Giebel
Na caÅ‚ym Å›wiecie – a najwiÄ™cej w Chinach i Stanach Zjednoczonych – prowadzone sÄ… badania kliniczne, które majÄ… sprawdzić skuteczność tej metody leczenia także w innych chorobach nowotworowych.
– Dotyczy to nowotworów hematologicznych, takich jak szpiczak plazmocytowy, podtypy chÅ‚oniaków i biaÅ‚aczek, ale też szereg nowotworów litych, jak np. rak pÅ‚uca, rak piersi, jelita grubego czy trzustki. Jestem przekonany, że w perspektywie kilku czy kilkunastu lat liczba wskazaÅ„ bardzo siÄ™ poszerzy, a terapia CAR-T cells może stać siÄ™ podstawowym narzÄ™dziem terapeutycznym, które być może zastÄ…pi inne formy leczenia, takie jak chemioterapia – ocenia kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii w Narodowym Instytucie Onkologii. – W Stanach Zjednoczonych w ostatnich tygodniach zarejestrowano tÄ™ terapiÄ™ również u chorych na chÅ‚oniaka z komórek pÅ‚aszcza, w Europie dopiero czekamy na tÄ™ rejestracjÄ™.
Polskie ośrodki akademickie także rozpoczynają prace nad terapiami CAR-T w kolejnych wskazaniach, m.in. dzięki finansowaniu Agencji Badań Medycznych.
CAR-T jest już refundowana w kilkunastu krajach Europy. Polska stoi jeszcze przed wyzwaniem refundacyjnym w tym zakresie, ale – wedÅ‚ug zapowiedzi Ministerstwa Zdrowia – w tym roku majÄ… rozpocząć siÄ™ rozmowy z firmami farmaceutycznymi dotyczÄ…ce szczegóÅ‚ów finansowania.
– Najważniejsze jest dostrzeżenie wartoÅ›ci tej terapii, wówczas jesteÅ›my gotowi zachować elastyczność w podejÅ›ciu do negocjacji. W każdym z blisko 20 paÅ„stw Europy, gdzie terapia CAR-T jest refundowana, zasady refundacji sÄ… inne. Każdy kraj ma bowiem inne potrzeby i wymagania. Zależy nam na wspóÅ‚pracy, nie staramy siÄ™ tworzyć uniwersalnego rozwiÄ…zania dla wszystkich. Dlatego jesteÅ›my w stanie dojść do porozumienia z każdym paÅ„stwem w Europie. Również w Polsce deklarujemy peÅ‚nÄ… gotowość do rozmów negocjacyjnych z ministrem zdrowia, ponieważ naszym celem, jako Novartis Oncology, jest przede wszystkim umożliwienie pacjentom dostÄ™pu do tej przeÅ‚omowej terapii. Pacjenci nie mogÄ… czekać, dla nich liczy siÄ™ każdy dzieÅ„ – zapewnia Emanuele Ostuni.
Jak podkreÅ›la prof. Marcin Czech, wprowadzenie finansowania innowacyjnej terapii wymaga pewnego wysiÅ‚ku i analizy, ponieważ możliwoÅ›ci jest kilka – np. w ramach Å›cieżki refundacyjnej czy Å›wiadczeÅ„ opieki zdrowotnej. System ochrony zdrowia powinien nastawiać siÄ™ na to, że z czasem bÄ™dzie siÄ™ pojawiać coraz wiÄ™cej takich terapii, które bÄ™dÄ… wymagać finansowania.
– Terapii genowych – zarówno w onkologii, jak i chorobach rzadkich, neurologii czy reumatologii – bÄ™dzie z czasem dużo wiÄ™cej. W okulistyce już takie mamy, a z czasem można spodziewać siÄ™ ich zwÅ‚aszcza w jednogenowych chorobach genetycznych, metabolicznych – wymienia kierownik ZespoÅ‚u ds. ZakażeÅ„ Szpitalnych w Instytucie Matki i Dziecka. – Jako kraj rozwiniÄ™ty bÄ™dziemy musieli do tego podejść systemowo – finansować w taki sposób, żeby budżet to wytrzymaÅ‚, pacjenci mieli dostÄ™p do skutecznego leczenia, a pÅ‚atnik byÅ‚ pewien, że pÅ‚aci za coÅ›, co na pewno dziaÅ‚a i jest bezpieczne.
Przygotowanie i podanie terapii CAR-T wymaga odpowiedniej infrastruktury medycznej i przeszkolonego personelu.
W Polsce obecnie trzy oÅ›rodki zakoÅ„czyÅ‚y formalny proces certyfikacji, który potwierdza ich przygotowanie do stosowania tej terapii. SÄ… to Klinika Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, Klinika Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii SkÅ‚odowskiej-Curie (OddziaÅ‚ w Gliwicach) oraz Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii DzieciÄ™cej „PrzylÄ…dek Nadziei” Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we WrocÅ‚awiu.